La LFSS pour 2021 prévoyait une entrée en vigueur du nouveau dispositif d’accès précoce au plus tard le 1^er juillet 2021. La condition sine qua non était la publication des dispositions réglementaires censées répondre à toutes les questions qui n’ont pas manqué de surgir durant les six mois écoulés depuis cette réforme d’ampleur.

Et ce n’est pas un mais deux décrets, parus au Journal officiel du 1^er juillet et applicables dès cette date, qui fixent les modalités d’application. Outre les quatre arrêtés publiés le 2 juillet qui précisent la régulation financière annuelle par les remises.

Le premier décret fixe la durée maximale d’autorisation d’accès précoce (AAP) et les délais encadrant les demandes d’AMM en cas d’AAP, et d’AAP en cas d’autorisation d’accès compassionnel (AAC) ainsi que ceux applicables en matière de continuité de traitement.

Le second décret s’avère d’une toute autre ampleur. Il règle, pour les AAP comme pour les AAC, tout à la fois les modalités de dépôt des demandes, les délais et procédures d’instruction des dossiers et les échanges d’informations dans le cadre de l’instruction, de la négociation du PUT et de l’évaluation continue des données de vie réelle ainsi que, nouveauté par rapport au projet qui circulait jusqu’alors, les modalités de publication des décisions de la HAS et de l’ANSM.

S’agissant de la régulation financière, les textes confirment que les remises sont le point d’orgue de la complexification du système. Présenté comme un cadre rassurant, le système des remises annuelles provisions est encadré dans son barème et dans des limites annuelles (quasi confiscatoires) mais indexées sur le chiffre d’affaires qui ne représente pas la valeur du produit. Encore et toujours la régulation des volumes au détriment de l’apport thérapeutique… Surtout, les textes ne portent aucune précision sur les remises de débouclage qui relèvent de la négociation avec le CEPS et qui sont pourtant le vrai sujet de sortie du dispositif.

S’agissant des motifs de majorations de ces remises, éminemment critiquables, le décret tente de justifier l’injustifiable en prévoyant la suspension des délais de négociation avec le CEPS… uniquement lorsque le retard est imputable au CEPS !

Enfin, n’oublions pas les dispositions transitoires, lesquelles prévoient notamment qu’une demande d’ATU de cohorte n’ayant pas abouti au 1^er juillet 2021 nécessitera du demandeur qu’il dépose un nouveau dossier complet dans le respect de ces nouvelles dispositions réglementaires. La transition des ATU nominatives en cours ne soulève pas de difficulté dès lors que les professionnels de santé sont à la manœuvre, sauf pour l’engagement du laboratoire de déposer une demande d’AAP.

La HAS, avec l’ANSM, s’est voulu rassurante aujourd’hui, lors du webinar organisé sur le nouveau régime. Ont été précisés les modalités de discussion en amont lors des rendez-vous de pré-dépôt, le contenu des dossiers et les critères d’appréciation notamment l’absence de traitement approprié, la présomption d’innovation et l’urgence des traitements. Les modalités de recueil de données et la place des patients sont au cœur des préoccupations de la Haute autorité.

Certains seront pressés par le temps et devront agir dès cet été mais cette nouvelle architecture a vocation à s’inscrire dans le temps. C’est pourquoi nous nous retrouverons pour une table ronde à la rentrée afin d’analyser les effets de la réforme consolidée et les premiers enseignements que cet été ne manquera pas d’apporter.